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【视频】

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3月4日，澎湃新闻记者从上海交通大学医学院附属仁济医院获悉，中国工程院院士、仁济医院院长夏强领衔的团队，近日在国际顶尖学术期刊《自然・医学》（Nature Medicine）发表全球首个运用肝脏靶向体内碱基编辑技术治疗杂合子家族性高胆固醇血症的Ⅰ期临床试验结果。这一研究首次在人体中证实了该基因治疗手段的安全性和有效性，为这一遗传代谢性肝病患者摆脱终身用药负担带来全新希望。

杂合子家族性高胆固醇血症是常见的遗传代谢性肝病，患者因低密度脂蛋白受体基因等突变，肝脏胆固醇代谢功能存在先天缺陷，低密度脂蛋白胆固醇从出生起便持续升高，早发冠心病、心肌梗死等动脉粥样硬化性心血管疾病的风险极高。在此次研究之前，该病仅有终身规律用药这一治疗方式，患者面临着巨大的用药依从性挑战，治疗负担沉重。

为破解这一临床难题，夏强院士团队肝脏外科万平、杨太华项目组，在上海市精准基因编辑与临床技术转化重点实验室、中德基因和细胞治疗研究中心、上海交通大学、尧唐生物等多方支持下，研发出全新的体内基因编辑治疗策略。该策略借助高精度腺嘌呤碱基编辑器，精准沉默肝细胞前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）基因，同时采用N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）修饰的脂质纳米颗粒（LNP）肝脏递送系统，实现基因编辑工具的双通路肝细胞靶向递送。

此次临床试验共纳入6例患者，分为0.2、0.4、0.6 mg/kg三个剂量组开展研究，从有效性和安全性两大维度验证了该基因治疗手段的临床价值。有效性数据显示，0.6mg/kg 高剂量组患者在接受治疗后24周，血清PCSK9水平平均降低74.4%，血清低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平平均降低52.3%，且降脂疗效持续稳定。安全性方面，临床试验中未发生3级及以上不良事件，也无患者因不良事件退出研究。患者出现的最常见不良反应为发热、肌痛等输注相关反应，均可在24小时内自行缓解；部分患者出现的转氨酶一过性升高盈彩网登录，通常在短期内恢复正常。此外，研究团队通过多维度技术全面评估脱靶风险，未检测到DNA或RNA水平的脱靶编辑，证实了该治疗手段的精准性。

夏强表示，家族性高胆固醇血症患者的终身服药需求带来了沉重的治疗负担，而此次研究首次证明，一次静脉输注的碱基编辑治疗就能实现持久降脂，为患者减轻用药负担、实现疾病的长期控制带来了新希望。后续，该研究团队将对参与临床试验的患者开展长达15年的长期随访盈彩网登录，持续监测治疗效果，同时还将进一步优化脂质纳米颗粒配方，力求提升治疗的临床获益，推动这一创新疗法向更成熟的临床应用阶段迈进。

【多元】

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3月4日，澎湃新闻记者从上海交通大学医学院附属仁济医院获悉，中国工程院院士、仁济医院院长夏强领衔的团队，近日在国际顶尖学术期刊《自然・医学》（Nature Medicine）发表全球首个运用肝脏靶向体内碱基编辑技术治疗杂合子家族性高胆固醇血症的Ⅰ期临床试验结果。这一研究首次在人体中证实了该基因治疗手段的安全性和有效性，为这一遗传代谢性肝病患者摆脱终身用药负担带来全新希望。

杂合子家族性高胆固醇血症是常见的遗传代谢性肝病，患者因低密度脂蛋白受体基因等突变，肝脏胆固醇代谢功能存在先天缺陷，低密度脂蛋白胆固醇从出生起便持续升高，早发冠心病、心肌梗死等动脉粥样硬化性心血管疾病的风险极高。在此次研究之前，该病仅有终身规律用药这一治疗方式，患者面临着巨大的用药依从性挑战，治疗负担沉重。

为破解这一临床难题，夏强院士团队肝脏外科万平、杨太华项目组，在上海市精准基因编辑与临床技术转化重点实验室、中德基因和细胞治疗研究中心、上海交通大学、尧唐生物等多方支持下盈彩网登录，研发出全新的体内基因编辑治疗策略。该策略借助高精度腺嘌呤碱基编辑器，精准沉默肝细胞前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）基因，同时采用N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）修饰的脂质纳米颗粒（LNP）肝脏递送系统，实现基因编辑工具的双通路肝细胞靶向递送。

此次临床试验共纳入6例患者，分为0.2、0.4、0.6 mg/kg三个剂量组开展研究，从有效性和安全性两大维度验证了该基因治疗手段的临床价值。有效性数据显示，0.6mg/kg 高剂量组患者在接受治疗后24周盈彩网登录，血清PCSK9水平平均降低74.4%，血清低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平平均降低52.3%，且降脂疗效持续稳定。安全性方面，临床试验中未发生3级及以上不良事件，也无患者因不良事件退出研究。患者出现的最常见不良反应为发热、肌痛等输注相关反应，均可在24小时内自行缓解；部分患者出现的转氨酶一过性升高，通常在短期内恢复正常。此外，研究团队通过多维度技术全面评估脱靶风险，未检测到DNA或RNA水平的脱靶编辑，证实了该治疗手段的精准性。

夏强表示，家族性高胆固醇血症患者的终身服药需求带来了沉重的治疗负担，而此次研究首次证明，一次静脉输注的碱基编辑治疗就能实现持久降脂，为患者减轻用药负担、实现疾病的长期控制带来了新希望。后续，该研究团队将对参与临床试验的患者开展长达15年的长期随访，持续监测治疗效果，同时还将进一步优化脂质纳米颗粒配方，力求提升治疗的临床获益，推动这一创新疗法向更成熟的临床应用阶段迈进。

【互动】

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中央气象台预计，今天，内蒙古中部、黑龙江北部和东部、辽宁西部、新疆北疆北部和南疆西部山区、青海北部、甘肃河西、河北大部、山西中北部、山东北部等地部分地区有小到中雪或雨夹雪，其中，新疆南疆西部山区、河北北部、北京北部等地部分地区有大雪。甘肃东南部、陕西南部、山东中部、安徽东南部、上海、浙江、福建北部、广东中南部、广西东南部、四川盆地西部、云南东南部、海南岛、台湾岛等地部分地区有小到中雨，其中，海南岛东北部等地局地有大雨。

明天，内蒙古中部、吉林东部、辽宁西部和南部、新疆南疆西部山区和北部、青海北部和西部、甘肃河西、河北北部、北京、天津、山东北部等地部分地区有小雪或雨夹雪，其中，内蒙古东南部、新疆南疆西部山区等地部分地区有中到大雪。新疆南疆盆地、陕西南部、河南南部、湖北西部、上海、浙江、福建东北部、四川盆地、重庆、贵州大部、云南东南部、海南岛、台湾岛等地部分地区有小雨，局地有中雨。

【极速】

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随着学雷锋纪念日临近，雷锋纪念馆参观客流有所增加，日均接待观众3000余人。馆长时晓云介绍，2025年纪念馆参观人数达86.2万人次，其中大中小学生研学实践和党员干部参观数量持续增长。为满足参观需求，纪念馆推出免费停车、免费讲解、免费语言导览等多项服务，并将每周一例行闭馆调整为开馆，最大程度方便观众。

近期，纪念馆对组合场景“雷锋做报告”进行了全面升级，重新制作虚拟影像、改造场景环境。同时，“有情有义有祖国”金城龙同志先进事迹展正在馆内展出。这位抚顺籍退役军人、辽宁中医药大学学生今年1月为营救落水群众英勇牺牲，年仅26岁，被追授“辽宁时代楷模”称号。从雷锋到金城龙，跨越60余载，在这座城市，奉献与担当的精神在一代代人中接续传承。

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故事情节让我着迷

我非常喜欢游戏中的多人PVE模式，需要玩家合作共同战斗！

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